retenxbio 유전자 요법 RGX-121은 II 형 점막 다당류 저장 장애 (MPS II) 게시 긍정적 임상 데이터를 치료하는 데 사용됩니다.

retenxbio 유전자 요법 RGX-121은 II 형 점막 다당류 저장 장애 (MPS II) 게시 긍정적 임상 데이터를 치료하는 데 사용됩니다.

최근, 생명 공학 회사 인 Regenxbio는 의료 공동체와 환자 집단으로부터 광범위한 관심을 끌고있는 II 형 점막 다당류 저장 장애 (헌터 증후군으로도 알려진 MPS II)의 치료를위한 유전자 요법 RGX-121에 대한 긍정적 인 임상 데이터를 발표했습니다. 이 돌파구는 희귀 질병의 치료 분야에 새로운 희망을 가져 왔습니다.

유형 II 점막 다당류 저장 장애에 대해 (MPS II)

유형 II 점막 다당류 저장은 Idururulonate-2- 설페이트 (IDS) 유전자의 돌연변이로 인한 희귀 X- 연결된 열성 유전 질환이며, 이는 리소좀에서 점막 다당류가 축적되며, 이는 차례로 다수의 기관 시스템에 영향을 미친다. 환자는 일반적으로 발달 지연, 뼈 기형 및 신경계 변성과 같은 증상을 보이며 심각한 경우의 수명이 상당히 단축됩니다. 현재 표준 치료는 효소 대체 요법 (ERT)이지만 평생 정맥 주입이 필요하며 신경 증상에 영향을 미치는 혈액 뇌 장벽을 관통 할 수 없습니다.

RGX-121 유전자 요법의 메커니즘 및 장점

RGX-121은 단일 정맥 내 주사를 통해 기능적 ID 유전자를 중추 신경계 (CNS)에 전달하는 AAV9 벡터에 기초한 유전자 요법으로, 오랫동안 ID를 발현하여 MPS II의 병리학 적 진행을 개선하는 것을 목표로한다. 핵심 장점에는 다음이 포함됩니다.

• 단일 치료는 장기 또는 평생 효능을 제공 할 수 있습니다
• ERT가 혈액-뇌 장벽을 관통 할 수없는 문제를 해결하기 위해 중추 신경계를 직접 표적으로
• 매주 주입의 부담을 피하고 환자의 삶의 질을 크게 향상시킵니다.

최신 임상 데이터 하이라이트

Regenxbio Show에서 발표 된 I/II 상 임상 시험의 중간 데이터 :

전문가 해석 및 산업 영향

"이들 데이터는 RGX-121이 MPS II의 치료 패러다임을 변화시킬 수 있음을 시사한다. 특히, 뇌척수액에서 지속적인 높은 효소 활성은 기존 요법에서는 불가능한 신경인지 기능에 대한 잠재적 보호 효과를 나타낸다."

이 요법의 발전은 또한 유전자 요법의 발달을 촉진했습니다.

미래의 전망

Regenxbio는 2023 년 4 분기에 중요한 II/III 임상 시험을 시작할 계획이며 희귀 소아 질환에 대한 FDA 부여 인식 및 빠른 트랙 자격을 얻었습니다. "우리는 RGX-121의 개발을 가속화하고 가능한 한 빨리 MPS II 환자에게 변형 치료 옵션을 제공하기 위해 노력할 것입니다."라고 회사의 CEO 인 Kenneth Mills는 말했습니다.

유전자 치료 기술의 성숙함으로 인해 RGX-121의 성공은 MPS II 환자에게 희망을 가져다 줄뿐만 아니라 다른 희귀 한 신경계 질환의 치료를위한 새로운 길을 열어줍니다. 업계 관측자들은 후속 시험이 순조롭게 진행되면 2025-2026 년에 마케팅이 승인 될 것으로 예상됩니다.

2023 년 10 월 현재이 기사의 데이터는 Regenxbio Company 공지, 의학 저널 문학 및 업계 분석가 보고서를 포괄적으로 편집했습니다.